[Gene and cell therapy of adrenal pathology: achievements and prospects]

Probl Endokrinol (Mosk). 2021 Dec 2;67(6):80-89. doi: 10.14341/probl12818.
[Article in Russian]

Abstract

Our current understanding of the molecular and cellular mechanisms in tissues and organs during normal and pathological conditions opens up substantial prospects for the development of novel approaches to treatment of various diseases. For instance, lifelong replacement therapy is no longer mandatory for the management of some monogenic hereditary diseases. Genome editing techniques that have emerged in the last decade are being actively investigated as tools for correcting mutations in affected organs. Furthermore, new protocols for obtaining various types of human and animal cells and cellular systems are evolving, increasingly reflecting the real structures in vivo. These methods, together with the accompanying gene and cell therapy, are being actively developed and several approaches are already undergoing clinical trials. Adrenal insufficiency caused by a variety of factors can potentially be the target of such therapeutic strategies. The adrenal gland is a highly organized organ, with multiple structural components interacting with each other via a complex network of endocrine and paracrine signals. This review summarizes the findings of studies in the field of structural organization and functioning of the adrenal gland at the molecular level, as well as the modern approaches to the treatment of adrenal pathologies.

Современное понимание организации работы тканей и органов на молекулярном уровне в норме и патологии открывает существенные перспективы для разработки новых, принципиально иных подходов к лечению различных заболеваний. В частности, моногенные наследственные заболевания перестают быть приговором — появившиеся в последнее десятилетие методы геномного редактирования сейчас активно исследуются как инструменты для исправления мутаций в пораженных органах. В свою очередь, появляются новые протоколы получения различных типов клеток и клеточных систем человека и животных, отражающих реальные структуры in vivo. Все эти методы, а также совмещение генной и клеточной терапии активно разрабатываются, и некоторые подходы уже сейчас проходят клинические испытания. Надпочечниковая недостаточность, вызванная разными причинами, также может стать объектом разработки такого рода терапевтических стратегий. Надпочечники представляют собой сложно организованный орган, разные структурные части которого взаимодействуют друг с другом посредством сложной координации эндокринных и паракринных сигналов. В данном обзоре суммированы результаты исследований структурной организации и функционирования надпочечников на молекулярном уровне и современные подходы к лечению патологии надпочечников.

Publication types

  • Review

MeSH terms

  • Adrenal Glands
  • Animals
  • Cell- and Tissue-Based Therapy*
  • Endocrine System
  • Gene Editing* / methods