We describe the results of the (to our knowledge) longest long-term noninterventional study so far performed to obtain real-life data on the treatment of hemophilia A patients with a single plasma-derived FVIII concentrate containing von Willebrand factor (pdFVIII; Haemoctin/Faktor VIII SDH Intersero). A total of 198 patients (146 in Germany and 52 in Hungary), of whom 160 had severe and 38 nonsevere hemophilia A, representing all age groups (0-88 years; mean ∼25 years at inclusion) were analyzed during prophylactic or on-demand treatment over 18 years (overall 1,418 patient-years; mean >7 years). pdFVIII was very effective and well tolerated. The mean annual bleeding rate, including spontaneous and traumatic bleeds, was considerably lower for patients treated prophylactically (mean 5.4; median 3.1) than for patients treated on demand (mean 26.1; median 21.9). Inhibitors were found in 13% (3/23) and high-titer inhibitors in 4% (1/23) of previously untreated patients with severe hemophilia A. Four previously treated patients with severe hemophilia A developed inhibitors, thereof three high-titer inhibitors (3.3 and 2.5 high-titer inhibitors in 1,000 patient-years). No unexpected adverse effect on the health of the patients, no pdFVIII-related thrombosis, thromboembolic event, or hypersensitivity reaction, and no suspected viral transmission related to pdFVIII were documented.
Wir berichten über die Ergebnisse der unseres Wissens längsten nicht-interventionellen Langzeitstudie mit einem von-Willebrand-Faktor-haltigem humanen FVIII-Konzentrat (pdFVIII, Haemoctin®/Faktor VIII SDH Intersero®) zur Erfassung praxisnaher Daten aus der alltäglichen Therapie von Patienten mit einer Hämophilie A. 198 Patienten (146 in Deutschland und 52 in Ungarn) aller Altersgruppen (0–88 Jahre; durchschnittlich ∼25 Jahre alt beim Einschluss), 160 davon mit schwerer und 38 mit nicht schwerer Hämophilie A, wurden im Rahmen ihrer prophylaktischen oder Bedarfstherapie über 18 Jahre analysiert (insgesamt 1418 Patientenjahre; durchschnittlich >7 Jahre). Der pdFVIII erwies sich als sehr wirksam und verträglich. Die durchschnittliche jährliche Blutungsrate (spontane und traumatische Blutungen) war deutlich geringer in Patienten, die prophylaktisch (Mittelwert 5,4; Median 3,1) anstatt bei Bedarf (Mittelwert 26,1; Median 21,9) mit pdFVIII behandelt wurden. Inhibitoren wurden in 13% (3/23) und hochtitrige in 4% (1/23) der zuvor unbehandelten Patienten mit schwerer Hämophilie A dokumentiert. Vier der vorbehandelten Patienten mit schwerer Hämophilie A entwickelten Inhibitoren, 3 davon hochtitrige (3.3 Inhibitoren und 2.5 hochtitrige pro 1000 Patientenjahren). Während der Langzeittherapie mit pdFVIII wurde kein unerwünschter Einfluss auf den allgemeinen Gesundheitszustand der Patienten festgestellt. Es trat keine thromboembolische Reaktion, keine Überempfindlichkeitsreaktion, und keine Virusübertragung im kausalen Zusammenhang mit pdFVIII auf.
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