Aim: To describe fatigue in Duchenne muscular dystrophy (DMD) from patients' and parents' perspectives and to explore risk factors for fatigue in children and adolescents with DMD.
Method: A multicentre, cross-sectional study design was used. Seventy-one patients (all males; median age 12y, age range 5-17y) identified via the Canadian Neuromuscular Disease Registry, and their parents completed questionnaires. Subjective fatigue was assessed using the Pediatric Quality of Life Inventory Multidimensional Fatigue Scale by child self-report and parent proxy-report.
Results: Patients with DMD across ages and disease stages experienced greater fatigue compared to typically developing controls from published data. Sleep disturbance symptoms were associated with greater fatigue by child self-report (ρ=-0.42; p=0.003) and parent proxy-report (ρ=-0.51; p<0.001). Depressive symptoms were associated with greater fatigue by child self-report (ρ=-0.46; p<0.001) and parent proxy-report (ρ=-0.45; p<0.001). Lower functional ability was associated with greater fatigue by parent proxy-report (ρ=0.26; p=0.03). Physical activity level, and musculoskeletal, respiratory, and cardiac function were not associated with fatigue.
Interpretation: In paediatric DMD, sleep disturbance symptoms and depressive symptoms are potentially modifiable factors associated with fatigue, warranting additional investigation to facilitate the development of therapeutic strategies to reduce fatigue.
What this paper adds: Fatigue is a major issue in paediatric Duchenne muscular dystrophy (DMD) across ages and disease stages. Sleep disturbance and depressive symptoms are significantly associated with fatigue in paediatric DMD.
FATIGA EN JÓVENES CON DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE: OBJETIVO: Describir la fatiga en la distrofia muscular de Duchenne (DMD) desde la perspectiva de los pacientes y los padres, y explorar los factores de riesgo de fatiga en niños y adolescentes con DMD. MÉTODO: Se utilizó un diseño transversal, con información de diversos centros. En total 71 pacientes (todos varones; edad media 12 años, rango de edad 5 a 17 años) identificados a través del Registro Canadiense de Enfermedades Neuromusculares, y sus padres completaron cuestionarios. La fatiga subjetiva se evaluó utilizando la Escala de Fatiga Multidimensional del Inventario de Calidad de Vida Pediátrica usando la información provista por los niños y por los padres. RESULTADOS: Los pacientes con DMD en todas las edades y etapas de la enfermedad experimentaron una mayor fatiga en comparación con los datos publicados en grupo de niños que que se desarrollan típicamente (controles). Los síntomas de alteración del sueño se asociaron con mayor fatiga reportada por el niño (ρ = -0,42; p = 0,003) y por los padres (ρ = -0,51; p <0,001). Los síntomas de depresión se asociaron con mayor fatiga reportada por el niño (ρ = -0,46; p <0,001) y por los padres (ρ = -0,45; p <0,001). La capacidad funcional más baja se asoció con mayor fatiga reportada por los padres (ρ = 0,26; p = 0,03). El nivel de actividad física y la función musculoesquelética, respiratoria y cardíaca no se asociaron con la fatiga. INTERPRETACIÓN: En la DMD pediátrica, los síntomas de alteración del sueño y los síntomas de depresión son factores asociados con la fatiga. Estos factores son potencialmente modificables, lo que justifica una investigación adicional para facilitar el desarrollo de estrategias terapéuticas para reducir la fatiga.
Fadiga em jovens com distrofia muscular de duchenne: OBJETIVO: Descrever a fadiga na distrofia muscular de Duchenne (DMD) pela perspectiva de pacientes e pais, e explorar fatores de risco para fadiga em crianças e adolescentes com DMD. MÉTODO: Um desenho de estudo multicêntrico e transversal foi usado. Setenta e um pacientes (todos do sexo masculino; idade mediana 12a, variação da idade 5-17a) identificados via Registro Canadense de Doenças Neuromusculares, e seus pais, completaram os questionários. A fadiga subjetiva foi avaliada usando a Escada de Fadiga do Inventário Pediátrico de Qualidade de Vida Multidimensional por auto-relato da criança e relato dos pais.
Resultados: Pacientes com DMD de várias idades e estágios da doença apresentaram mais fadiga comparados os controles com desenvolvimento típico de dados publicados. Sintomas de distúrbios do sono foram associados com maior fadiga pelo auto-relato das crianças (ρ=-0,42; p=0,003) e pelo relato dos pais (ρ=-0,51; p<0,001). Sintomas depressivos foram associados com maior fadiga no auto-relato das crianças (ρ=-0,46; p<0,001) e pelo relato dos pais (ρ=-0,45; p<0,001). Menor capacidade funcional se associou com maior fadiga de acordo com o relato dos pais (ρ=0,26; p=0,03). Nível de atividade física, e função músculo-esquelética, respiratória, e cardíaca não foram associadas com a fadiga. INTERPRETAÇÃO: Na DMD pediátrica, sintomas de distúrbios do sono e sintomas depressivos são fatores potencialmente modificáveis, que merecem investigação adicional para facilitar o desenvolvimento de estratégias terapêuticas para reduzir a fadiga.
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