Ruxolitinib, a JAK1 and JAK2 inhibitor drug, has recently been approved for the treatment of patients with high- or intermediate-risk myelofibrosis with symptomatic splenomegaly. Ruxolitinib is the first clinically useful targeted therapy in Philadelphia chromosome-negative myeloproliferative neoplasms (MPNs). The aim of this paper is to indicate pharmacobiological aspects of ruxolitinib within the potential context of MPNs. Pharmacobiological assessments, in addition to knowledge of the risk profile for ruxolitinib in MPNs, are required. We propose hypotheses based on our experience in a splenectomized MPN patient with hyperproliferative bone marrow and moderate fibrosis receiving ruxolitinib. We believe that a true clinical development approach for this drug should include pharmacobiological assessments for ruxolitinib in addition to the disease risk profile of MPNs.
Ruxolitinib, JAK1 ve JAK2 inhibitörü olarak işlev gören bir ilaçtır. Semptomatik splenomegalisi olan orta- veya yüksek-risk myelofibrozis hastalarında kullanımı uluslararası onam almıştır. Bu bağlamda ruxolitinib, Philadelphia kromozomu negatif myeloproliferatif neoplaziler (MPN) için klinik yararı gösterilen ilk hedefe yönelik ajan konumundadır. Bu yazının amacı, ruxolitinibin MPN’nin klinik tablolarındaki potansiyel kullanım alanları konusunda farmakobiyolojik yönleri tartışmaktır. Ruxolitinib onamları başlıca hastalık risk faktörleri üzerinden yapılmaktadır. Ancak klinik kullanımda hastalığın ve ilacın farmakobiyolojik yönlerini de dikkate alma gerekliliği vardır. Bu hipotezimizi tartışırken splenektomize bir MPN hastamızda, hiperproliferatif bir kemik iliği ve orta derecede fibrozis mevcutken uyguladığımız ruxolitinib tedavisinden elde ettiğimiz deneyimlere dayandık. İlacın gelecekte klinik geliştirilmesi gerçekleştirilirken MPN risk profili yanı sıra farmakobiyolojik değerlendirmelerin de yapılması gerektiği düşüncesindeyiz.